Kalydeco ™ es un nuevo medicamento oral para el tratamiento de la fibrosis quística,

Kalydeco ™ aprobado por los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) en enero de 2012. Es el primer medicamento disponible que se dirige a la causa subyacente de la FQ - un gen defectuoso y su producto proteico, CFTR. La FDA aprobó Kalydeco (kuh-LYE-deh-koh) para las personas de 6 años en adelante con la mutación G551D de CF. La droga se le llamaba antes VX-770 y también es conocido por su nombre genérico, ivacaftor. Vertex está trabajando para estudiar Kalydeco en ciertas personas con FQ que no estudiados anteriormente, incluidos los niños tan jóvenes como de 2 años de edad con la mutación G551D. Kalydeco también se ha estudiado en un ensayo clínico de fase 2 en combinación con otro medicamento oral, VX-809, en las personas con la mutación Delta F508 de la FQ. Además, Vertex está reclutando personas con dos copias de la mutación Delta F508 para un estudio de fase 2 de Kalydeco con VX-661, un fármaco CF en el desarrollo, en las personas con dos copias de la mutación Delta F508. Vertex Pharmaceuticals Inc. desarrolló Kalydeco, VX-809 y VX-661 con apoyo científico, clínico y financiero importante de la Fundación de Fibrosis Quística. ¿Qué es Kalydeco ™? ¿Cómo funciona Kalydeco? ¿Cómo puedo yo o mi hijo obtener Kalydeco? Si soy incapaz de pagar Kalydeco o no tengo seguro, ¿puedo obtener ayuda? Es Kalydeco sólo para aquellos con la mutación G551D? Es Kalydeco una cura para la CF? Si empiezo a tomar Kalydeco, ¿puedo dejar de tomar mis otros medicamentos CF? ¿Cuántas personas con FQ tienen la mutación G551D? ¿Cómo puedo averiguar qué mutaciones CF yo o mi hijo? Será Kalydeco ayudar a las personas con otras mutaciones de FQ? ¿Qué se está haciendo para crear otros fármacos dirigidos a la causa subyacente de la FQ que podría ayudar a más personas? ¿Cuál era el papel de la Fundación de FQ en el desarrollo de Kalydeco? -------------------------------------------------------------------------------- ¿Qué es Kalydeco ™? Kalydeco (kuh-LYE-deh-koh) es una píldora oral dos veces al día para el tratamiento de la FQ en personas de 6 años en adelante con la mutación G551D. En las personas con esta mutación, Kalydeco ayuda a mejorar la función pulmonar y los niveles de cloruro en el sudor más bajos y ayuda a los pacientes aumentan de peso - todos los indicadores clave que el medicamento está funcionando. Kalydeco fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals Inc., con apoyo científico, clínico y financiero importante de la Fundación de FQ, incluyendo una inversión de $ 75 millones. La droga se le llamaba antes VX-770 y también es conocido por su nombre genérico, ivacaftor. La Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) aprobó Kalydeco para las personas con las mutaciones G551D edades de 6 años en enero de 2012. volver al principio ¿Cómo funciona Kalydeco? En las personas con la mutación G551D de CF 6 años en adelante, Kalydeco ayuda a mejorar la función de una proteína defectuosa, llamado CFTR. En las personas con esta mutación, la proteína defectuosa se mueve al lugar correcto en la superficie de la célula, pero no funciona correctamente. En lugar de ello, actúa como una puerta cerrada, impidiendo el flujo apropiado de la sal y los fluidos dentro y fuera de la célula. Kalydeco ayuda a desbloquear esa puerta y restaurar la función de la proteína CFTR. Esto permite un flujo adecuado de sal y fluidos en la superficie de los pulmones. Esto ayuda a adelgazar el moco espeso y pegajoso causado por CF que se acumula en los pulmones. Kalydeco marca un gran avance en el tratamiento de la FQ, ya que es el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística. Todas las otras terapias de direcciones disponibles los síntomas de la enfermedad, no la causa subyacente. volver al principio ¿Cómo puedo yo o mi hijo obtener Kalydeco? Kalydeco está disponible con receta médica para las personas con las mutaciones G551D 6 años en adelante. Consulte con su médico o centro de atención de la FQ sobre si Kalydeco es el tratamiento adecuado para usted o su hijo. Para aprender más sobre Kalydeco, póngase en contacto con Vertex directamente en 1-877-752-5933 o visite www.kalydeco.com . volver al principio Si soy incapaz de pagar Kalydeco o no tengo seguro, ¿puedo obtener ayuda? Para obtener más información sobre cómo obtener Kalydeco, póngase en contacto con Vertex directamente al 1-877-752-5933 o visite www.kalydeco.com . volver al principio Es Kalydeco sólo para aquellos con la mutación G551D? La FDA ha aprobado Kalydeco sólo para las personas con la mutación G551D de CF edades de 6 años en adelante. Se necesitan más estudios para ayudar a determinar si las personas con otras mutaciones de FQ pueden ser elegibles para Kalydeco en una fecha posterior. Vertex tiene previsto comenzar los ensayos clínicos en 2012 estudiando Kalydeco en grupos de pacientes con FQ que no fueron evaluados en los estudios anteriores de la droga, entre ellos niños de tan sólo 2 años de edad con la mutación G551D. Kalydeco también se ha estudiado en un ensayo clínico de fase 2 en combinación con otro medicamento oral, VX-809, en las personas con la mutación Delta F508 de la FQ. Además, Vertex está reclutando personas con dos copias de la mutación Delta F508 para un estudio de fase 2 de Kalydeco con VX-661, un fármaco CF en el desarrollo, en las personas con dos copias de la mutación Delta F508. volver al principio Es Kalydeco una cura para la CF? Las personas con la mutación G551D - alrededor del 4 por ciento de la población con FQ en los Estados Unidos - se beneficiarán directamente de la droga, pero es demasiado pronto para decir si Kalydeco será una cura efectiva para ellos. Kalydeco ha demostrado que puede mejorar notablemente la función pulmonar, los niveles de cloruro en el sudor más bajos y ayudar a los pacientes aumentan de peso. Se supone un gran avance en el tratamiento de CF porque es el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la enfermedad. volver al principio Si empiezo a tomar Kalydeco, ¿puedo dejar de tomar mis otros medicamentos CF? Antes de iniciar Kalydeco, hable con su médico de la FQ sobre cómo la droga se ajusta a su régimen de tratamiento. volver al principio ¿Cuántas personas con FQ tienen la mutación G551D? Cerca del 4 por ciento de las personas con FQ en los Estados Unidos tienen la mutación G551D. volver al principio ¿Cómo puedo averiguar qué mutaciones CF yo o mi hijo? Si usted no sabe lo que dos mutaciones de FQ o el de su hijo son, comuníquese con su médico o con su centro de CF. De la Fundación de Fibrosis Quística Programa de Análisis de la mutación (MAP) ofrece pruebas genéticas gratuita y confidencial a los pacientes con un diagnóstico confirmado de fibrosis quística. El MAP ofrece genotipado para los pacientes con fibrosis quística que aún no han sido probadas, o que han sido probados previamente, pero todavía tienen una o más mutaciones desconocidas. Para aprender más acerca de la MAP, hable con su médico de la FQ o centro de atención. volver al principio Será Kalydeco ayudar a las personas con otras mutaciones de FQ? Se necesita más investigación para responder a esta pregunta. Los estudios de laboratorio sugieren que, además de aquellos con la mutación G551D, las personas con ciertas otras mutaciones CF pueden responder a Kalydeco. Vertex tiene previsto comenzar los ensayos clínicos en 2012 estudiando Kalydeco en más grupos de pacientes con FQ, incluyendo: Los niños de 2 a 5 con la mutación G551D. Las personas con gating mutaciones de la FQ además G551D. Las personas con por lo menos una copia de la mutación R117H. En gating mutaciones como G551D, la proteína defectuosa en la FQ se traslada a su lugar apropiado en la superficie celular, pero no funciona correctamente. La proteína CFTR en lugar actúa como una puerta cerrada, impidiendo el flujo adecuado de sal y líquido en y fuera de la célula. Kalydeco tiene como objetivo que para desbloquear la puerta. La mutación R117H, conocido como una mutación de la conductancia, hace que la función anormal de la proteína CFTR en la superficie celular. Kalydeco está diseñado para mejorar la función de la proteína CFTR defectuosa una vez que está en la superficie de la célula. Por esta razón, es posible que las personas con gating mutaciones además de G551D y aquellos con la mutación R117H pueden beneficiarse de Kalydeco. Kalydeco también se ha estudiado en un ensayo clínico de fase 2 en combinación con otro medicamento oral, VX-809, en las personas con la mutación Delta F508 de la FQ. Además, Vertex está reclutando personas con dos copias de la mutación Delta F508 para un estudio de fase 2 de Kalydeco con VX-661, un fármaco CF en el desarrollo. volver al principio ¿Qué se está haciendo para crear otros fármacos dirigidos a la causa subyacente de la FQ que podría ayudar a más personas? La CF Foundation está comprometida con su misión de encontrar una cura para la FQ para todas las personas con la enfermedad tan pronto como sea posible. Entre las prioridades de investigación de la Fundación de FQ está desarrollando una terapia que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad en las personas con la mutación más común de la CF, Delta F508. El progreso hacia esta meta incluye un ensayo clínico de fase 2 que puso a prueba Kalydeco en combinación con VX-809, una terapia potencial CF, en las personas con al menos una copia de Delta F508. En las personas con esta mutación, la proteína CFTR defectuosa no se mueve a su lugar apropiado en la superficie celular. VX-809 está diseñado para moverse de CFTR a la superficie celular; Kalydeco ayuda a mejorar la función de la proteína una vez que alcanza la superficie de la célula. Los resultados de la segunda parte de este ensayo de fase 2 mostraron mejorías significativas en la función pulmonar en personas con dos copias de la mutación Delta F508 que recibieron el tratamiento combinado. Vertex planea comenzar un ensayo pivotal de Kalydeco y VX-809 en pacientes con dos copias de Delta F508 a principios de 2013. Vertex está estudiando Kalydeco en un ensayo clínico de fase 2 con otro tratamiento en el desarrollo, VX-661, en las personas con dos copias de la mutación Delta F508. Además, la Fundación de FQ se ha expandido significativamente sus inversiones en investigación con otras compañías farmacéuticas líderes, incluyendo Genzyme y Pfizer, para acelerar el descubrimiento y desarrollo de medicamentos similares para reparar la proteína CFTR defectuosa en las personas con la mutación Delta F508 de la FQ. Para obtener información acerca de otras drogas CF en el desarrollo, visite el oleoducto interactiva de Fundación de FQ . volver al principio ¿Cuál era el papel de la Fundación de FQ en el desarrollo de Kalydeco? Kalydeco fue descubierto en una colaboración entre el vértice y la Fundación de Fibrosis Quística, que comenzó hace más de una década. La Fundación proporciona apoyo científico, clínico y financiero importante en todo el proceso de desarrollo, incluyendo una inversión de $ 75 millones.